ESTABILIZADORES E SILENCIADORES DE TRANSTIRRETINA NA CARDIOMIOPATIA AMILOIDÓTICA POR TRANSTIRRETINA: REVISÃO DE ESCOPO SOBRE SELEÇÃO TERAPÊUTICA E MARCADORES DE PROGRESSÃO CLÍNICA

Resumo

Introdução: A cardiomiopatia amiloidótica por transtirretina (ATTR-CM) deixou de ser uma condição manejada apenas por suporte hemodinâmico após a consolidação de terapias modificadoras da doença. Entretanto, a expansão de estabilizadores de TTR e silenciadores gênicos deslocou a decisão clínica de uma pergunta binária - tratar ou não tratar - para uma cadeia decisória mais complexa: selecionar o mecanismo terapêutico, iniciar precocemente, monitorar resposta e reconhecer progressão apesar do tratamento. Objetivo: Mapear a evidência recente sobre seleção terapêutica e monitoramento da progressão clínica em pacientes com ATTR-CM tratados com estabilizadores ou silenciadores de transtirretina. Método: Revisão de escopo com síntese narrativa-descritiva, orientada pelo PRISMA-ScR e pela metodologia JBI. A pergunta foi estruturada pelo acrônimo PCC: população, pacientes adultos com ATTR-CM; conceito, terapias modificadoras da doença baseadas em estabilização ou silenciamento de TTR; contexto, seleção terapêutica, monitoramento e progressão clínica. Foram priorizadas fontes clínicas dos últimos cinco anos, preservando referências metodológicas essenciais quando indispensáveis. Resultados: Foram mapeadas quatro camadas de evidência: ensaios e extensões de tafamidis, estudos de acoramidis, ensaio HELIOS-B de vutrisiran e coortes/análises de progressão por NT-proBNP, intensificação ambulatorial de diuréticos, classe funcional, eGFR e estadiamento NAC/Mondor. A verificação de ineditismo identificou revisão de escopo prévia sobre manejo farmacológico amplo da ATTR-CM, mas não um recorte equivalente centrado simultaneamente em seleção terapêutica e marcadores de progressão. Conclusão: A decisão terapêutica na ATTR-CM deve ser interpretada como um processo longitudinal. Estabilizadores são sustentados por evidência de benefício clínico quando usados precocemente, enquanto o silenciamento de TTR amplia o campo para pacientes com progressão ou perfis de maior risco. A progressão não deve ser inferida por um único marcador, mas por convergência temporal entre sintomas, biomarcadores, função renal, carga diurética, teste de caminhada e qualidade de vida.