ANEMIA FALCIFORME: REVISÃO DAS COMPLICAÇÕES CLÍNICAS E AVANÇOS TERAPÊUTICOS COM ÊNFASE NO TRANSPLANTE DE CÉLULAS-TRONCO HEMATOPOÉTICAS
DOI:
https://doi.org/10.36557/2674-8169.2025v7n7p373-396Palavras-chave:
Anemia Falciforme;, Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas;, Complicações Clínicas;Resumo
Introdução: A anemia falcirome (AF) constitui uma hemoglobinopatia hereditária causada por uma mutação na cadeia beta da hemoglobina, que leva à produção da hemoglobina. Essa alteração compromete a estrutura dos eritrócitos, promovendo sua falcização, aumento da viscosidade sanguínea, isquemia tecidual e manifestações clínicas graves, como crises vaso-oclusivas (CVOs). Nos últimos anos, além das abordagens tradicionais, terapias inovadoras como o crizanlizumabe, voxelotor e o transplante de células-tronco hematopoéticas (TCTH) têm se destacado por sua eficácia no controle da doença e possibilidade de cura. Objetivo: Analisar, por meio de revisão da literatura, os benefícios terapêuticos do transplante de medula óssea e de tratamentos farmacológicos emergentes no manejo da anemia falciforme, considerando aspectos de eficácia clínica, segurança e aplicabilidade. Metodologia: Foi conduzida uma revisão narrativa da literatura em bases científicas reconhecidas, com seleção de artigos em português e inglês que abordassem a anemia falciforme, transplante de medula óssea e terapias medicamentosas recentes, priorizando estudos com dados clínicos consistentes. Considerações finais: O transplante de células-tronco hematopoéticas, especialmente na modalidade alogênica com doadores haploidênticos e uso de protocolos imunossupressores adaptados, constitui atualmente a principal alternativa curativa para pacientes com anemia falciforme. Adicionalmente, terapias farmacológicas como o crizanlizumabe e o voxelotor demonstraram resultados promissores na redução das crises vaso-oclusivas e na melhora dos parâmetros hematológicos. Tais avanços representam um marco no tratamento da doença, embora ainda seja necessário ampliar a acessibilidade e a realização de estudos multicêntricos de longo prazo. A combinação entre diagnóstico precoce, acompanhamento multidisciplinar e terapias inovadoras mostra-se essencial para a melhoria da qualidade de vida e do prognóstico dos indivíduos acometidos por essa condição hematológica.
Downloads
Referências
ALI, Muhammad Ashar et al. Efficacy and safety of recently approved drugs for sickle cell disease: a review of clinical trials. Experimental Hematology, [S.L.], v. 92, p. 11- 18, dez. 2020. Elsevier BV. Disponivel em: https://doi.org/10.1016/j.exphem.2020.08.008
APPELBAUM, F. R. Hematopoietic-cell transplantation at 50. New England Journal of Medicine, v. 357, n. 15, p. 1472-1475, 2007. Disponível em: https://www.nejm.org/doi/abs/10.1056/NEJMp078166 . Acesso em: 4 julho de 2025.
ALMEIDA, Renata Araujo de; BERETTA, Ana Laura Remédio Zeni. Anemia falciforme e abordagem laboratorial: uma breve revisão de literatura. Revista Brasileira de Análises Clínicas, v. 49, n. 2, p. 131–134, 2017. Disponível em: https://www.rbac.org.br/wp-content/uploads/2017/08/RBAC-vol-49-2-2017-ref.-530-finalizado.pdf. Acesso em: 16 de junho de 2025.
BENFATO, M. S. et al. A fisiopatologia da anemia falciforme. Infarma - Ciências Farmacêuticas, Porto Alegre, v. 19, n. 1/2, 2007. Disponível em: https://cff.org.br/sistemas/geral/revista/pdf/10/infa03.pdf. Acesso em: 20 junho de 2025.
BÓ, Renata Lima; CALDAS, Fábio Félix; FERREIRA, Marcelo Rufino. Manejo das complicações agudas da doença falciforme. Revista Médica de Minas Gerais, Belo Horizonte, v. 30, n. 2, p. 180–181, 2020. Disponível em: https://revistas.usp.br/rmrp/article/view/180/181. Acesso em: 27 junho de 2025.
BRANDOW, A. M.; LIEM, R. I. Avanços no diagnóstico e tratamento da doença falciforme. Journal of Hematology & Oncology, v. 15, p. 20, 2022. Disponível em: https://doi.org/10.1186/s13045-022-01237-z. Acesso em: 10 de maio de 2025.
CORDOVIL, K. et al. Revisão das propriedades medicinais de Cajanus cajan na doença falciforme. Revista Brasileira de Plantas Medicinais, Campinas, v. 17, n. 4, supl. III, p. 1199-1207, abr. 2015. https://www.scielo.br/j/rbpm/a/hyBMLMXfCknGbPQjpkmxZrg/ Acesso em: 4 de fevereiro de 2025.
DARBARI, D. S. et al. The vaso-occlusive pain crisis in sickle cell disease: definition, pathophysiology, and management. Eur J Haematol, v. 105, n. 3, p. 237-246, 2020. Disponível em: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31851926/. Acesso em: 7 de maio de 2025.
DEDEKEN, L. et al. Haematopoietic stem cell transplantation for severe sickle cell disease in childhood: a single centre experience of 50 patients. British Journal of Haematology, v. 165, n. 3, p. 402-408, nov. 2014. Disponível em: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/24433465/ . Acesso em: 30 de janeiro de 2025.
FEISTAUER, M. et al. Anemia falciforme: da etiologia à cura. In: CONGRESSO DE PESQUISA E EXTENSÃO DA FSG, 2., 2014, Caxias do Sul. Anais [...]. Rio Grande do Sul: FSG, 2014.
FERRAZ, F. N.; WEILER, E. B. Uma abordagem sobre o uso da hidroxiuréia e do transplante de células-tronco hematopoiéticas no tratamento da anemia falciforme. Arquivos de Ciências da Saúde da UNIPAR, Umuarama, v. 16, n. 1, p. 51-58, jan./abr. 2012.Disponível em: https://unipar.openjournalsolutions.com.br/index.php/saude/article/view/4567. Acesso em: 25 de janeiro de 2025.
FERRAZ, S. T. Acompanhamento clínico de crianças portadoras de anemia falciforme em serviços de atenção primária em saúde. Revista Médica de Minas Gerais, v. 22, n. 3, p. 315-320, out. 2012. Disponível em:
https://www.researchgate.net/profile/SabrineGrunewald/publication/288837371_Clinical_followup_of_children_with_sickle_cell_disease_at_primary_health_care_centers/links/56867bde08ae1e63f1f57f47/Clinical-follow-up-of-children-with-sickle-cell-disease-at-primary-health-care-centers.pdf. Acesso em: 10 fevereiro de 2025.
FITZHUGH, C. D. et al. Outcomes after transplantation in adolescents and young adults with sickle cell disease. New England Journal of Medicine, 2022. Disponivel em: https://doi.org/10.3390/jcm11113118 Acesso em: 03 março de 2025.
GRANJA, Paula Dadalti; QUINTÃO, Samuel Braulio Magalhães; PERONDI, Franciele; LIMA, Rosemary Bacellar Ferreira de; MARTINS, Cláudia Labriola de Medeiros; MARQUES, Marcos Arêas; OLIVEIRA, Julio Cesar Peclat de. Úlceras de perna em pacientes com anemia falciforme. Journal of Vascular Brasileiro, Niterói, v. 19, e20200054, 2020. Disponivel em https://doi.org/10.1590/1677-5449.200054 Acesso em: 4 de maio de 2025.
HIGGINS, T. et al. Avanços no manejo da doença falciforme: novos conceitos e horizontes futuros. Journal of Pediatric Pharmacology & Therapeutics, v. 27, n. 3, p. 206–213, 2022. Disponível em: https://doi.org/10.5863/1551-6776-27.3.206. Acesso em: 15 de março de 2025.
HOWARD, Jo; HEMMAWAY, Claire J.; TELFER, Paul; LAYTON, D. Mark; PORTER, John; AWOGBADE, Moji; MANT, Timothy; GRETLER, Daniel D.; DUFU, Kobina; HUTCHALEELAHA, Athiwat; PATEL, Mira; SIU, Vincent; DIXON, Sandra; LANDSMAN, Noel; TONDA, Margaret; LEHRER-GRAIWER, Joshua. A phase 1/2 ascending dose study and open-label extension study of voxelotor in patients with sickle cell disease. Blood, Baltimore, v. 133, n. 17, p. 1865–1875, 25 abr. 2019. Disponível em: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6484388/. Acesso em: 22 de abril de 2025.
HUTCHALEELAHA, Athiwat et al. Pharmacokinetics and pharmacodynamics of voxelotor (GBT440) in healthy adults and patients with sickle cell disease. British Journal of Clinical Pharmacology, v. 85, n. 6, p. 1290–1302, 2019. Disponível em: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/30743314/. Acesso em: 1 julho de 2025.
KANTER, J. et al. Pharmacokinetics, pharmacodynamics, safety and efficacy of crizanlizumab in patients with sickle cell disease. Blood Advances, 2022. Disponivel em: https://doi.org/10.1182/bloodadvances.2022008209. Acesso em: 12 de abril de 2025.
LORENZON, B. F.; NARDIN, J. M.; PESENTI, E. C. Mecanismos fisiopatológicos pulmonares em pacientes acometidos de anemia falciforme. Cadernos da Escola de Saúde, Curitiba, v. 2, n. 14, p. 71-86, ago. 2015. Disponível em: https://portaldeperiodicos.unibrasil.com.br/index.php/cadernossaude/article/view/2443. Acesso em: 1 de junho de 2025.
PORTER, John B. Consequences and management of iron overload in sickle cell disease. Hematology. American Society of Hematology. Education Program, v. 2013, n. 1, p. 447–456, 2013. Disponível em: https://doi.org/10.1182/asheducation-2013.1.447 Acesso em: 22 de maio de 2025.
RAMOS, J. T. et al. Mortalidade por doença falciforme em estado do nordeste brasileiro. Revista de Enfermagem do Centro-Oeste Mineiro, Bahia, v. 5, n. 2, p. 1604-1612, maio/ago. 2015. Disponível em: http://www.seer.ufsj.edu.br/index.php/recom/article/view/859/862.Acesso em: 3 de julho de 2025.
RODRIGUES, A. S. N.; NASCIMENTO, R. E.; CASTELO, N. M. Traço falciforme: o impacto na saúde pública. Ciência Equatorial, Macapá, v. 2, n. 2, jun./dez. 2012.
ROSTAMI, T. et al. Transplante de células-tronco hematopoéticas na doença falciforme: uma revisão multidimensional. Cell Transplantation, v. 33, p. 1–12, 2024. Disponível em: https://doi.org/10.1177/09636897241246351. Acesso em: 12 de junho de 2025.
SALINAS CISNEROS, G.; THEIN, S. L. Avanços recentes no tratamento da doença falciforme. Frontiers in Physiology, v. 11, p. 435, 2020. Disponível em: https://doi.org/10.3389/fphys.2020.00435. Acesso em: 30 de março de 2025.
SPECTOR, L. G. et al. Avaliação dos benefícios a longo prazo da hidroxiureia em crianças com anemia falciforme: um estudo com evidências do mundo real. Blood Advances, p. 1–10, 2024. Disponível em: https://doi.org/10.1182/bloodadvances.2023013146. Acesso em: 25 de abril de 2025
STEINBERG, M. H.; KULASEGARAN, I.; MOHAMMED, S.; et al. Standard management of sickle cell disease. Hematology/Oncology Clinics of North America, Philadelphia, v. 34, n. 1, p. 1–20, 2020. Disponível em: https://journals.lww.com/hosct/fulltext/2020/13020/standard_management_of_sickle_cell_disease.8.aspx. Acesso em: 27 junho de 2025.
NATIONAL HEART, LUNG, AND BLOOD INSTITUTE (NHLBI). Evidence-Based Management of Sickle Cell Disease: Expert Panel Report, 2014. Bethesda: NHLBI/NIH, 2014. Disponível em: https://www.nhlbi.nih.gov/sites/default/files/media/docs/sickle-cell-disease-report%20020816_0.pdf. Acesso em: 4 julho de 2025.
VIEIRA, A. P. R.; ALMEIDA, L. N. R. Doenças falciformes: do diagnóstico ao tratamento. Revista Saúde, v. 4, n. 1-2, p. 05-12, jan./dez. 2013. Disponivel em: https://editora.univassouras.edu.br/index.php/RS/article/view/49/pdf . Acesso em: 9 de junho de 2025.
WALTERS, M.; EAPEN, M.; LIU, Y.; EL RASSI, F.; WALLER, E.; LEVINE, J.; STROUSE, J.; ANTIN, J.; PARIKH, S.; BAKSHI, N.; et al. Hematopoietic cell transplant compared with standard care in adolescents and young adults with sickle cell disease. Blood Advances, v. 9, p. 955–965, 2025. Disponivel em: https://doi.org/10.1182/bloodadvances.2024013926. Acesso em: 19 de abril de 2025.
WALTERS, M. C. et al. Hematopoietic cell transplantation for sickle cell disease: current evidence and future directions. Blood Advances, v. 5, n. 5, p. 1164–1171, 2021.
Disponível em: https://doi.org/10.1182/bloodadvances.2020002902. Acesso em: 04 jun. 2025.
WILLIAMS, Brock A. et al. Folic acid supplementation in children with sickle cell disease: a randomized double‑blind non‑inferiority crossover trial. American Journal of Clinical Nutrition, v. 121, n. 10, p. 910–920, fev. 2025. Disponivel em: https://doi.org/10.1016/j.ajcnut.2025.02.001. Acesso em: 26 de Fevereiro de 2025.
ZAGO, M. A.; PINTO, A. C. S. Fisiopatologia das doenças falciformes: da mutação genética à insuficiência de múltiplos órgãos. Revista Brasileira de Hematologia e Hemoterapia, Ribeirão Preto, v. 29, n. 3, p. 207-214, jul. 2007. Disponivel em: https://doi.org/10.1590/S1516-84842007000300003 . Acesso em: 12 de maio de 2025
Downloads
Publicado
Como Citar
Edição
Seção
Licença
Copyright (c) 2025 Thais Vitoria Barbosa, Evelyn Cristina Schaurich, Anderson Felipe Ferreira, Barbara Sackser Horvath, Everton Padilha, Grazielle Mecabô
Este trabalho está licenciado sob uma licença Creative Commons Attribution 4.0 International License.
Os autores são detentores dos direitos autorais mediante uma licença CCBY 4.0.
