Gene and Cellular Therapies for Retinal Diseases

Resumo

As doenças retinianas hereditárias constituem um grupo heterogêneo de distúrbios genéticos que levam à perda progressiva da visão, frequentemente resultando em cegueira. Diante da complexidade e da gravidade dessas doenças, a pesquisa biomédica tem se dedicado intensamente ao desenvolvimento de novas terapias, com destaque para as terapias gênicas e celulares. Essas abordagens terapêuticas inovadoras visam corrigir os defeitos genéticos subjacentes às doenças retinianas, oferecendo a possibilidade de restaurar ou preservar a visão de pacientes com essas condições. Objetivo: sintetizar as evidências científicas disponíveis sobre a aplicação de terapias gênicas e celulares no tratamento de doenças retinianas. Metodologia: Foi realizada uma revisão sistemática da literatura, seguindo as recomendações do checklist PRISMA, com o objetivo de identificar estudos que investigaram a aplicação de terapias gênicas e celulares em doenças retinianas. Foram consultadas as bases de dados PubMed, Scielo e Web of Science, utilizando os seguintes descritores: "gene therapy", "cell therapy", "retinal diseases", "inherited retinal diseases" e "ocular gene therapy". A busca foi restrita a artigos publicados nos últimos 10 anos. Os estudos foram selecionados com base nos seguintes critérios de inclusão: estudos clínicos em humanos, em animais ou in vitro, que investigaram a aplicação de terapias gênicas ou celulares em doenças retinianas hereditárias. Foram excluídos estudos de revisão, relatos de caso e estudos que não atenderam aos critérios de inclusão. Resultados: A revisão da literatura identificou 15 estudos. Os resultados desses estudos demonstraram que essas abordagens terapêuticas apresentam grande potencial para o tratamento de doenças retinianas hereditárias, com a possibilidade de restaurar ou preservar a visão de pacientes com essas condições. Os principais tópicos abordados nos estudos incluíram a identificação de novos genes e mutações associadas a doenças retinianas, o desenvolvimento de vetores virais eficientes para a entrega de genes terapêuticos, a engenharia de células retinianas para terapia celular e a avaliação da segurança e eficácia dessas terapias em modelos animais e em estudos clínicos em humanos. Conclusão: As terapias gênicas e celulares representam um avanço significativo no tratamento de doenças retinianas hereditárias. Embora ainda existam desafios a serem superados, como a identificação de novos alvos terapêuticos, o desenvolvimento de vetores seguros e eficientes e a avaliação a longo prazo da segurança e eficácia dessas terapias, os resultados obtidos até o momento são promissores. A contínua pesquisa nessa área é fundamental para o desenvolvimento de novas terapias mais eficazes e personalizadas para o tratamento de pacientes com doenças retinianas, oferecendo a esperança de restaurar a visão e melhorar significativamente a qualidade de vida desses indivíduos.