Terapia Gênica no Tratamento da Doença de Alzheimer: Avanços e Perspectivas

Resumo

A doença de Alzheimer (DA) é uma enfermidade neurodegenerativa progressiva que representa a principal causa de demência no mundo. Apesar dos avanços no conhecimento da fisiopatologia da DA, os tratamentos disponíveis ainda são limitados e majoritariamente paliativos. Diante desse cenário, a terapia gênica emerge como uma alternativa promissora, possibilitando a modulação de genes envolvidos na patogênese da doença. Este estudo realizou uma revisão narrativa da literatura para avaliar os avanços e perspectivas da terapia gênica no tratamento da DA. Foram analisados ensaios clínicos e estudos pré-clínicos que abordam o impacto da modulação genética no metabolismo da proteína beta-amiloide, na agregação da proteína tau e na neuroinflamação. Os resultados indicam que a terapia gênica pode contribuir para a melhora cognitiva e a neuroproteção, especialmente por meio do uso de vetores virais, como os vírus adeno-associados (AAV) e lentivirais, que permitem a entrega eficiente de material genético no sistema nervoso central. No entanto, desafios persistem, como a especificidade da terapia, a heterogeneidade da resposta dos pacientes e as limitações dos modelos experimentais. Conclui-se que, apesar das evidências promissoras, são necessários estudos mais robustos para garantir a viabilidade e segurança da aplicação clínica da terapia gênica na DA.