Estratégias terapêuticas na abordagem da Doença de Huntington

Resumo

Este artigo de revisão sistemática da literatura sobre os tratamentos para a Doença de Huntington (DH) apresentou uma análise abrangente dos estudos recentes que buscam melhorar a qualidade de vida e a progressão dessa condição neurodegenerativa. A introdução destacou a DH como uma doença hereditária rara e progressiva, causada por uma mutação no gene HTT, resultando na produção da huntingtina mutante e desencadeando sintomas característicos, como a coreia. A metodologia detalhou a seleção dos artigos, critérios de inclusão e exclusão, resultando na análise de 6 estudos que abordavam tratamentos para a DH, considerando a eficácia e a resposta terapêutica. Os resultados revelaram avanços significativos, como o estudo com pridopidina, que demonstrou benefícios na Capacidade Funcional Total dos pacientes com DH, e o pepinemabe e deutetrabenazina, que também apresentaram resultados promissores na redução dos sintomas de coreia e na segurança a longo prazo. A complexidade da DH foi evidenciada em estudos como o do SBT-020, onde a disfunção mitocondrial inicial dos pacientes influenciou a resposta ao tratamento, ressaltando a importância da consideração da heterogeneidade dos pacientes. Em conclusão, a revisão destaca a relevância das novas terapias e abordagens inovadoras no tratamento da DH, visando não apenas controlar os sintomas, mas também promover uma melhor qualidade de vida e bem-estar aos pacientes afetados por essa condição. Os estudos analisados apontam para um cenário promissor de desenvolvimento de terapias mais eficazes e direcionadas, abrindo caminho para uma abordagem personalizada e adaptada às necessidades individuais dos pacientes com DH, com potencial para impactar positivamente a progressão da doença e a sobrevida dos pacientes.