Avanços na Terapia Gênica para Doenças Neurológicas: Promessas e Desafios - Ottilo Cavassani Neto, Rosiclerk; Romero Miguel da Costa Borges , Cícero; de Oliveira Castro , Adrian; Pereira Cordeiro , Bruno; Tavares Hernandez, Rodrigo; Luiz Ferreira , Yuri; Martins dos Santos Neto, Cleto; Sodré de Souza, Gabriela; Estevam Fernandes Amaral, Henrique; SAMARA DOS ANJOS MOURA, LILLIAN; Ellen Souza dos Santos , Lorena (Brazilian Journal of Implantology and Health Sciences, 2024)
Este artigo de revisão aborda os avanços recentes na terapia gênica para doenças neurológicas, destacando tanto as promessas quanto os desafios dessa abordagem inovadora. A introdução contextualiza a importância do tema, ressaltando o potencial transformador da terapia gênica para o tratamento de condições neurológicas graves e muitas vezes intratáveis, como as doenças neurodegenerativas, doenças raras e distúrbios psiquiátricos. A metodologia empregada incluiu uma busca abrangente nos principais bancos de dados científicos, utilizando termos específicos para identificar estudos relevantes que abordam diferentes aspectos da terapia gênica no contexto neurológico. Os resultados foram sintetizados em quatro tópicos principais: terapia gênica para doenças neurodegenerativas, para doenças neurológicas raras, para distúrbios psiquiátricos e outros distúrbios neurológicos, e os desafios e limitações dessa abordagem terapêutica. Cada tópico destacou as descobertas mais significativas e as estratégias mais promissoras, como o uso de vetores lentivirais e adenoassociados, bem como a aplicação de técnicas de edição gênica, como CRISPR/Cas9. Na discussão, foram exploradas as implicações dessas descobertas, com ênfase na necessidade de superar barreiras técnicas, como a entrega eficaz de genes ao sistema nervoso central, e nas considerações éticas e econômicas associadas à implementação clínica dessas terapias. A conclusão reforça o potencial da terapia gênica para revolucionar o tratamento de doenças neurológicas, ao mesmo tempo em que reconhece os desafios que ainda precisam ser superados. Este estudo contribui para o campo ao oferecer uma visão abrangente dos avanços e das limitações atuais, fornecendo uma base sólida para futuras pesquisas.